‌作用机制‌：通过慢病毒载体将正常ARSA基因导入患者自体造血干细胞，恢复芳基硫酸酯酶A活性，阻止神经退行性病变。‌

药品 血友病 bluebird 肌萎缩蛋白 逆转录病毒载体 2025-10-22 00:03  8